Sanihelp.it – La Leucemia acuta mieloide (Lam) è una rara e grave forma di tumore del sangue, che si sviluppa dal midollo osseo e tende a progredire velocemente. In Italia si stimano poco più di 2.000 nuovi casi l'anno. La malattia colpisce prevalentemente pazienti di età media alla diagnosi di 68 anni.
I risultati dello studio Aml-001 hanno mostrato che in pazienti con età media di 75 anni e percentuale di blasti >30% nel midollo osseo, il trattamento con azacitidina è associato a una sopravvivenza più lunga (10,4 mesi vs 6,5 mesi) rispetto a quello con terapie convenzionali, rispetto alle quali il farmaco ha dimostrato inoltre di migliorare la sopravvivenza a un anno in una maggiore percentuale di pazienti (47% vs 34%), con riduzione nel numero e nella durata delle ospedalizzazioni. Azacitidina è un analogo nucleosidico pirimidinico, che inibisce la metilazione del Dna e svolge al contempo anche un'azione citotossica contro i progenitori mieloidi tumorali.
«Nelle Lam può verificarsi un evento in grado di influenzare significativamente il funzionamento della cellula conosciuto come ipermetilazione genica. I farmaci come l'azacitidina contrastano la tendenza ipermetilante, avendo la capacità di ripristinare un'attività genica il più vicino possibile a quella normale» afferma Felicetto Ferrara, primario della Divisione di Ematologia del Cardarelli di Napoli.
Azacitidina è rimborsata in Italia dal novembre 2010 anche per il trattamento di pazienti adulti non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche con: sindromi mielodisplastiche a rischio intermedio 2 e alto; leucemia mielomonocitica cronica con il 10-29% di blasti midollari senza disordine mieloproliferativo; leucemia mieloide acuta con 20-30% di blasti e displasia multilineare, secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanità.
