Sanihelp.it – La molecola si chiama tisagenlecleucel (Kymriah), autorizzata con due indicazioni: trattamento di pazienti pediatrici e giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva; trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) recidivante o refrattario, dopo due o più linee di terapia sistemica.
«Tisagenlecleucel è un trattamento rivoluzionario che utilizza i linfociti T del paziente per combattere il cancro», spiega Novartis.
Secondo gli esperti, il farmaco costituisce una terapia salvavita per i giovani pazienti con Lla che non hanno ricevuto benefici dalle terapie esistenti e per i quali sono rimaste poche opzioni terapeutiche.
La Lla a cellule B e il Dlbcl sono neoplasie aggressive, ricorda Novartis , inoltre in Europa la Lla rappresenta l'80% circa dei casi di leucemia tra i bambini, e per i pazienti che vanno incontro a recidiva dopo il trattamento standard la prognosi è scarsa. Il Dlbcl, il sottotipo di linfoma non Hodgkin più diffuso, rappresenta fino al 40% di tutti i casi a livello globale, e anche in questo caso per chi non risponde alla terapia iniziale o va incontro a recidiva rimangono ben poche opzioni di trattamento.
Tisagenlecleucel si somministra per infusione e viene prodotto individualmente per ciascun paziente, riprogrammando le cellule del suo stesso sistema immunitario.
Il farmaco ha inoltre ricevuto la designazione di medicinale orfano ed è una delle prime terapie a ricevere l'approvazione comunitaria nell'ambito del programma Prime (Priority Medicines), dell’Agenzia Europea del Farmaco (Ema), che ha lo scopo di migliorare il supporto allo sviluppo di farmaci mirati a bisogni medici insoddisfatti e aiutare i pazienti a disporre il più presto possibile di terapie che potrebbero migliorare la loro qualità di vita.
