Sanihelp.it – L’annuncio del successo derivato dalla sperimentazione della terapia genica su sei bambini affetti da due gravissime malattie genetiche, è seguito da una nuova buona notizia da parte della Fondazione Telethon, ente senza scopo di lucro impegnato dal 1990 nel finanziamento della ricerca per la cura di malattie genetiche rare: la cifra di 10,5 milioni di euro è stata assegnata ai migliori progetti di ricerca proposti dagli scienziati di tutto il Paese. I progetti che hanno meritato il finanziamento sono 38 e sono stati scelti tra 160 progetti che avevano superato tutte le precedenti fasi di selezione.
Come in passato, anche per il 2013 il processo di selezione è stato condotto tramite peer review (revisione tra pari), modalità di valutazione di cui si avvalgono tutte le principali agenzie di finanziamento della ricerca a livello mondiale.
La revisione tra pari applica infatti una serie di accorgimenti finalizzati a minimizzare quella possibilità di errore che può verificarsi in una valutazione fatta da esseri umani, e si articola in cinque fasi principali:
– Pubblicazione del bando e vaglio dei progetti: in questo primo momento, i progetti presentati vengono indirizzati verso i revisori in possesso delle competenze tecniche più appropriate rispetto all’argomento del progetto. Criterio fondamentale rimane la trattazione, nei progetti presentati, di ricerche volte alla cura delle malattie genetiche rare che, proprio a causa della loro bassissima incidenza, sono spesso escluse dai principali investimenti pubblici e privati.
– Valutazione dei migliori progetti: viene effettuata una prima scrematura (triage) durante cui tre membri della Commissione Medico Scientifica di Telethon (composta da 31 scienziati di fama internazionale il cui mandato è di soli quattro anni) scelgono i progetti più meritevoli. Ognuno di questi viene quindi inviato a dei revisori esterni, esperti del tema trattato nel progetto, in grado di fornire un’ulteriore valutazione.
– Discussione plenaria: i progetti scelti vengono presentati agli altri membri della Commissione Medico Scientifica, e tramite una discussione che coinvolge l’intera Commissione vengono valutate la qualità scientifica e la prossimità alla cura (cioè la possibilità concreta di elaborare o migliorare una terapia) del progetto.
– Approvazione del finanziamento: la Commissione Medico Scientifica stila una graduatoria dei progetti; il Consiglio di Amministrazione stanzia quindi il finanziamento per il 20% dei progetti selezionati, quelli cioè che rientrano nel valore ideale di eccellenza.
– Commento finale: l’Ufficio Scientifico di Telethon stila un documento che riassume in maniera chiara e dettagliata le varie fasi del processo di selezione.
Il finanziamento del progetto svolto all'interno degli istituti Telethon ha una durata di 5 anni, il tempo necessario per ottenere dalla ricerca perlomeno i primi risultati: le tempistiche importanti contemplano infatti la preliminare ricerca di laboratorio, il successivo studio clinico dei pazienti e infine, nei casi più felici, l’identificazione di terapie che vengono in seguito riconosciute ufficialmente e rese fruibili ai pazienti. Ad oggi, i progetti di ricerca finanziati da Telethon hanno portato venticinque strategie di cura in risposta a ventitré patologie.
La raccolta dei fondi necessaria al finanziamento dei progetti di ricerca è l’altro grande impegno della fondazione e si avvale dell’impegno e della collaborazione di molteplici enti e persone. Cruciale è il ruolo svolto dai coordinatori provinciali, persone che mettono a disposizione il loro tempo a titolo gratuito con il compito di diffondere informazioni sullo stato della ricerca finanziata da Telethon e di promuovere le attività di raccolta fondi. I coordinatori provinciali attivi sul territorio sono 81 (erano 61 nel 2010), ciascuno con un proprio staff, per un totale di circa 250 volontari e oltre 1300 iniziative di raccolta organizzate solamente nel 2012.
Dal 1990 Telethon realizza inoltre sulle reti televisive della RAI la maratona italiana di raccolta fondi, che nella ventiduesima edizione (andata in onda il 16-17-18 dicembre 2011) ha raggiunto lo straordinario risultato di 30 milioni e 40 mila euro.
Per continuare a sostenere la ricerca, la maratona è poi uscita dalla televisione ed è scesa nelle strade delle principali città italiane con l’evento Walk of Life: la nuova maratona ha preso avvio a Roma il 22 aprile 2012 per proseguire a Napoli, Potenza, Bari e concludere il suo tour solidale il 6 maggio con le corse contemporanee di Milano, Torino, Catania e Lanciano.
Secondo il bilancio relativo al periodo 2011-2012, i fondi destinati ai progetti di ricerca ammontano a 31,3 milioni di euro, pari al 74,2% degli impieghi totali; il restante 25,8% è stato utilizzato per le attività di raccolta fondi e di funzionamento della struttura.
Dal 1990 l’investimento di 371 milioni di euro nel lavoro di 1510 ricercatori impegnati in 2431 progetti di ricerca in tutta Italia sulle malattie genetiche, ha permesso lo studio di 445 patologie e dato conforto e speranza a milioni di persone che ogni giorno le combattono.
