Sanihelp.it – I bimbi in bolla, costretti a vivere in un ambiente asettico perché colpiti dalla cosiddetta sindrome da immunodeficienze combinate gravi (Scid), oggi hanno una nuova speranza.
Un gruppo di scienziati della Sangamo BioSciences Inc. di Richmond ha infatti scoperto una tecnica che permetterebbe di ricostruire la sequenza di Dna contenente i geni difettosi responsabili della malattia, eliminando completamente la mutazione.
Il merito è di un enzima in grado di individuare e riparare tra milioni di geni proprio quello responsabile della Scid; in questo modo si agisce sul gene originale senza sostituirlo, mentre con le tecniche geniche tradizionali venivano inserite nel Dna copie sane del gene prodotte in laboratorio, correndo il rischio che non si adattassero perfettamente alla sequenza naturale.
Il trattamento, sperimentato con successo in provetta, potrebbe rappresentare in futuro un’alternativa alla terapia genica.
