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Sindromi mielodisplasiche: farmaco aumenta sopravvivenza

Sanihelp.it – Celgene International Sàrl ha annunciato che il Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) ha espresso parere positivo su VIDAZA® (azacitidina), farmaco antitumorale innovativo per il trattamento delle sindromi mielodisplasiche e della leucemia mieloide acuta (LMA), in pazienti non candidabili al trapianto di cellule staminali.


Il parere positivo si basa anche su importanti dati di sopravvivenza estrapolati dallo studio AZA-001 in pazienti con SMD ad alto rischio. Il parere positivo del CHMP sarà trasmesso alla Commissione Europea, che generalmente rilascia l’autorizzazione all’immissione in commercio entro due-tre mesi.

«VIDAZA è il primo farmaco in grado di aumentare in maniera significativa la sopravvivenza dei pazienti affetti da SMD ad alto rischio, con diminuzione o scomparsa del fabbisogno trasfusionale, riduzione di infezioni e dei ricoveri ospedalieri, minor progressione verso la leucemia acuta – ha dichiarato la professoressa Valeria Santini dell’Università di Firenze, uno dei principali ricercatori dello studio di sopravvivenza AZA-001 – VIDAZA ha scarsa tossicità, viene somministrata in regime ambulatoriale e ha grande efficacia nelle SMD ad alto rischio, anche quelle con prognosi particolarmente grave e con anomalie cromosomiche, per le quali in passato non avevamo alcuna opzione terapeutica valida. Il trattamento può essere effettuato in pazienti anziani, permettendo un miglioramento della situazione clinica generale».

Le sindromi mielodisplasiche (SMD) sono un gruppo di neoplasie ematologiche maligne che colpisce circa 300.000 persone a livello mondiale. Nelle sindromi mielodisplasiche le cellule ematiche restano immature, ovvero nella fase di blasti, all’interno del midollo osseo e non si sviluppano mai in cellule mature in grado di espletare le necessarie funzioni cui sono preposte. Nel tempo, il midollo osseo può riempirsi di blasti, con soppressione del normale sviluppo cellulare.
Per i pazienti affetti da SMD ad alto rischio la durata mediana di sopravvivenza è pari ad appena 6-12 mesi. I pazienti spesso dipendono dalle trasfusioni di sangue per il controllo dei sintomi dell’anemia, come l’affaticamento, e possono sviluppare un sovraccarico di ferro e/o tossicità dovuti alle frequenti trasfusioni, che ne mettono a rischio la vita. Questi dati evidenziano l’imprescindibile necessità di nuove terapie che agiscano sulla causa della patologia, piuttosto che semplicemente sul controllo della sintomatologia.

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