Sanihelp.it – È la prima molecola, sviluppata specificatamente per i bambini affetti da leucemia linfatica acuta recidivati o refrattari ad altre terapie, a ricevere il parere positivo dell’Agenzia europea del farmaco (EMEA).
Si chiama clofarabina e allunga di 66-67 settimane la sopravvivenza di questi pazienti dando loro la possibilità di giungere al trapianto di midollo. Un vantaggio significativo rispetto alle sole otto settimane di sopravvivenza che si registrano tra i malati refrattari alle altre terapie.
«Tra le nuove opzioni terapeutiche», spiega Franco Locatelli, direttore della struttura clinicizzata di oncoematologia pediatrica del Policlinico San Matteo di Pavia, «la clofarabina è una molecola altamente innovativa, che fin dalle prime sperimentazioni ha mostrato risultati promettenti».
Il farmaco può essere utilizzato per migliorare le probabilità di sopravvivenza dei piccoli pazienti, ma anche per le terapie iniziali di coloro che sono più a rischio di ricaduta.
«Per quanto riguarda le prospettive di sopravvivenza», afferma Franco Mandelli, direttore dell’Istituto di ematologia all’Università La Sapienza di Roma, «la maggioranza dei bambini, circa l’80%, oggi non solo può essere curata ma guarisce. Sono risultati estremamente entusiasmanti rispetto al passato, sebbene esista ancora una percentuale tra il 20 e il 30% di malati che, andando incontro a ricaduta, non guariscono».
La leucemia linfatica acuta è la forma di tumore più frequente nei bambini, ed è responsabile dell’80% di tutti i casi di leucemia pediatrica. la sua incidenza annuale della è di circa 3–4 nuovi casi ogni 100.000 ragazzi di età compresa tra gli 0 e i 15 anni. Ciò significa che nel nostro Paese il numero assoluto di nuovi casi è di circa 350–400 ogni anno.