Sanihelp.it – La mielofibrosi è una rara forma tumorale, che riguarda circa 350 persone all'anno prevalentemente tra i 60 e i 70 anni, che colpisce il midollo osseo e altera la normale produzione delle cellule del sangue. Si tratta di una neoplasia mieloproliferativa cronica che provoca una proliferazione anormale dei globuli bianchi. I sintomi sono di solito aspecifici, i pazienti possono manifestare anemia, che causa stanchezza, difficoltà di concentrazione e affaticamento; febbre, dimagrimento, dolori alle ossa; aumento di volume della milza.
La malattia può essere primaria oppure conseguenza di altre neoplasie proliferative, caso in cui viene definita secondaria.
L’unica terapia che può guarire i pazienti al momento è il trapianto di midollo osseo, che viene effettuato però solo nei pazienti di età inferiore ai 70 anni, a causa della complessità e dei rischi ad esso associati.
Spesso devono essere effettuate anche delle trasfusioni di sangue.
Il trattamento farmacologico consiste invece nella somministrazione di farmaci in grado di migliorare l’anemia e di farmaci che riducono l’ingrossamento della milza, come i JAK inibitori. A questo gruppo appartiene momelotinib, che è in grado di ridurre l’anemia, e quindi il numero delle trasfusioni, e l’ingrossamento della milza.
Il Professor Francesco Passamonti, che insegna Ematologia all’Università degli Studi di Milano, ha spiegato che «l'efficacia del JAK inibitore momelotinib è stata analizzata in 3 importanti studi. Simplify 1 – che ha preso in considerazione pazienti-JAK inibitori naive e randomizzava momelotinib versus ruxolitinib – ha dimostrato che momelotinib è più efficace nel migliorare i livelli di emoglobina. Lo studio Simplify 2, invece – con pazienti che avevano già ricevuto JAK inibitori e randomizzava momelotinib con il miglior trattamento disponibile a quei tempi – ha dimostrato l'efficacia di momelotinib nel controllo della splenomegalia (ingrossamento della milza) e dei sintomi e anche un miglioramento dell'emoglobina».
Inoltre i dati, secondo il Professor Passamonti, confermano che il farmaco è ben tollerato e adatto ai pazienti di tutte le età.
