Sanihelp.it – «Ho sentito parlare di farmaci intelligenti per la cura della leucemia mieloide cronica. Vorrei saperne di più». Lucia.
Risponde Giuliana Alimena, Professore Ordinario di Ematologia e Coordinatore della Sezione di Ematologia del Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia all’Università La Sapienza di Roma.
La leucemia mieloide cronica è un tumore del sangue di tipo mieloproliferativo, caratterizzato biologicamente da una modificazione che interviene tra due geni (il BCR e l’ABL) situati su due cromosomi distinti (il 9 e il 22) che si fondono in un unico gene, detto BCR/ABL, responsabile della malattia. È una malattia non frequente – circa 1 caso ogni 100.000 persone/anno – che colpisce maggiormente le fasce adulte e anziane (5°-6° decade) della popolazione.
Nella sua storia naturale, la leucemia mieloide cronica esordisce per lo più con una fase cronica che poi, dopo un periodo variabile da pochi mesi a diversi anni (mediamente quattro-cinque), si trasforma, spesso passando attraverso una fase intermedia in una leucemia acuta, detta crisi blastica, che è rapidamente fatale (sopravvivenza di tre-sei mesi).
Grazie a una conoscenza sempre più approfondita delle caratteristiche biologiche delle cellule neoplastiche, la ricerca ha potuto orientarsi verso l’identificazione di farmaci in grado di contrastare tali caratteristiche. I farmaci intelligenti sono farmaci biologici, che che hanno come bersaglio il difetto molecolare della malattia, possono essere usati da soli o in varie combinazioni con altri agenti o chemioterapie convenzionali, oppure con le terapie sovramassimali (trapianto di midollo o cellule staminali).
Imatinib è stato il primo farmaco intelligente utilizzato contro la leucemia mieloide cronica: i risultati a otto anni del primo studio internazionale che ha confrontato l’imatinib con quella che era al momento la terapia più efficace (Interferone più Ara-C), dimostrano che i pazienti trattati con imatinib raggiungono una sopravvivenza globale dell’85%.
Tenendo conto delle soli morti legate alla malattia, la percentuale sale al 93%, a indicare che solo circa un 7% dei pazienti ha sviluppato una trasformazione acuta, evento prima pressoché ineluttabile. In passato, quando la terapia di riferimento era l’interferone, la sopravvivenza mediana non superava i 60-65 mesi, cioè il 50% circa dei pazienti moriva a distanza di cinque anni.
Dopo imatinib sono stati sperimentati nuovi farmaci, prescrivibili oggi solo in seconda linea, e da cui ci si aspetta nel prossimo futuro un miglioramento degli ottimi risultati già ottenuti dalle terapie usate attualmente in prima linea. Nilotinib (Tasigna), insieme con il dasatinib (Sprycel), è uno dei farmaci di nuova generazione: è un inibitore creato per superare la resistenza, ovvero una mancanza o una perdita di risposta, oppure un’intolleranza, al primo farmaco.
La qualità di vita è notevolmente migliorata grazie all’impiego dei farmaci intelligenti. Già la stessa prospettiva di una sopravvivenza molto più prolungata è un aspetto positivo.
Inoltre le terapie intelligenti come imatinib hanno un’azione maggiormente selettiva sulle cellule leucemiche, risparmiando le cellule normali e inducendo, di conseguenza, scarsi effetti tossici; sono farmaci ben tollerati, somministrati per via orale, che consentono una qualità di vita che rasenta la normalità, considerato anche il fatto che, una volta instaurata la terapia, il paziente deve sottoporsi a un numero limitato di controlli.
