Sanihelp.it – L'Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità della prima terapia a base di cellule Car-t (Chimeric Antigen Receptor T-cell) in Italia.
Ne potranno beneficiare i pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta a cellule B e i pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B, resistenti ad altre terapie.
Le terapie Car-T rappresentano una strategia immunoterapica di ultimissima generazione nella lotta ai tumori del sangue.
I globuli bianchi (linfociti T) vengono prelevati dal paziente e ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario, poi vengono reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle.
La prima terapia anti-cancro Car-T in Italia potrà essere somministrata a 30-40 pazienti pediatrici e a circa 500 adulti, come ha assicurato all'Adnkronos Salute Franco Locatelli, presidente del Consiglio superiore di sanità e direttore del Dipartimento di onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell'ospedale Bambino Gesù di Roma.
Solo alcuni centri autorizzati dalle Regioni con l’approvazione dell’AIFA potranno somministrare la nuova terapia che, pur essendo innovativa ed efficace, presenta anche una certa tossicità.
La novità è che, per la prima volta, il Servizio Sanitario Nazionale (SSN) pagherà in base al risultato, secondo l'intesa con Novartis, produttrice del tisagenlecleucel (Kymriah).
La leucemia linfoblastica acuta è la forma di tumore più frequente nei bambini e la prima Car-T Cell approvata in Italia rappresenta ora una speranza di cura per quei bambini che non avrebbero altre opzioni terapeutiche a disposizione.
Alla Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma all'Ospedale San Gerardo di Monza c'è l'unico centro in Italia a sperimentare tisagenlecleucel in ambito pediatrico, che ad oggi ha trattato dieci bambini.
La remunerazione da parte del SSN all'azienda produttrice – circa 300 mila euro a paziente – si basa sui risultati che la terapia raggiunge sul singolo malato, soprattutto per tutelare la tenuta delle casse del SSN. Verrà utilizzato il Fondo speciale per i farmaci innovativi oncologici, che per queste nuove terapie stanzia 500 milioni l'anno.
